وافقت هيئة الغذاء والدواء السعودية على عقار “كاسجيفي” وهو العلاج الأول الذي يعمل باستخدام تقنية تحرير الجينات “كريسبر-كاس9” لعلاج فقر الدم المنجلي والثلاسيميا للمرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 12 عاماً فما فوق.
وأوضحت الهيئة أنه تم تقييم فعالية العلاج وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازمة، حيث يعمل العلاج عن طريق التحرير الجيني للطفرة الجينية في الجين المصاب، ليتمكن الجسم من إنتاج الهيموجلوبين بشكل سليم، عن طريق استخراج الجذع أخذ خلايا من نخاع عظم المريض وتحريرها وراثياً في المختبر، ومن ثم يتم إعادة زراعتها في جسم المريض لتعطي تأثيراً طويل الأمد.
فقر الدم المنجلي هو مرض دم وراثي يحدث نتيجة طفرات في الجينات المسؤولة عن تكوين الهيموجلوبين. وتتسبب هذه الطفرات في تغير شكل خلايا الدم الحمراء من المستديرة إلى المنجلية، مما يصعب عليها عبور الأوردة، ويسبب ألما شديدا ونقصا في نقل الأكسجين إلى خلايا الجسم. هذه هي الأعراض المصاحبة للأزمات لدى المصابين بفقر الدم المنجلي، بما في ذلك الألم الشديد وضيق التنفس.
“الثلاسيميا” هو مرض دم وراثي ناجم عن طفرات جينية تؤثر على إنتاج الهيموجلوبين، مما يسبب خلل في إنتاجه الطبيعي وانخفاض مستوياته في الدم. وتشمل الأعراض المصاحبة فقر الدم وضيق التنفس.
